乳腺癌靶向药

1. 曲妥珠单抗 (Trastuzumab，赫赛汀）国内已上市

   靶        点：Her2 基因调控的 P185 糖蛋白

   治        疗：Her2(+) 晚期乳腺癌，早期乳腺癌术后辅助治疗

   不良反应：容易发生过敏；与阿霉素联合心脏毒性增加，有心衰率可能。无明显胃肠和骨髓毒性。

  或曲妥珠单抗抗体-药物偶联物（Kadcyla）

 靶点：Her2

治疗：曲妥珠单抗和紫杉烷类化疗无效或 6 月内复发的 Her2(+) 转移性乳腺癌

 不良反应：肝毒性、血小板减少、神经毒性、间质性肺病或肺炎

2. 帕妥珠单抗 （Pertuzumab） 国内已上市

靶点：Her2

治疗：与曲妥珠单抗和多西他赛联合用于转移性 Her2(+) 乳腺癌

不良反应：伴或者不伴发热的中性粒细胞缺乏、过敏反应、左心室功能失常

3. 拉帕替尼 ( lapatinib）国内已上市

靶点：HER-1、HER-2

治疗：HER2 阳性乳腺癌

不良反应：肝毒性、LVEF 下降

4. 帕博西尼 ( palbociclib) 国内未上市

靶点：CDK-4、CDK-6

治疗：HER2 阴性 ER 阳性的绝经后乳腺癌

不良反应：骨髓抑制、血栓

5. 依维莫司 （everolimus ） 国内已上市

靶点：HR+ HER2

治疗：发生内脏转移的绝经后HR+ HER2-乳腺癌患

不良反应：口腔炎、皮疹、疲劳、非感染性肺炎、高血糖等

6. 来那替尼/诺拉替尼（Neratinib）国内未上市

靶点： HER2

治疗：HER2阳性转移性乳腺癌

不良反应：腹泻

7. 贝伐单抗    国内已上市

靶点： HER2

治疗：HER2阳性转移性乳腺癌

不良反应：恶心、疲劳、呕吐、腹泻、味觉障碍等

8. 舒尼替尼 （索坦Sunitinib） 国内未上市

靶点：VEGF、血小板衍生因子、KIT和FLT-3

治疗：乳腺癌，小细胞肺癌，肾癌和胃肠道间质瘤

不良反应：疲劳、乏力;腹泻、腹痛、便秘

非小细胞肺癌靶向药

1. 吉非替尼 （gefitinib tablet）国内已上市

靶点：EGFR

治疗：EGFR 突变阳性或既往化疗的 NSCLC

不良反应：结膜炎、间质性肺病

2. 厄洛替尼 （Erlotinib）国内已上市

靶点：EGFR、PDGFR、c-Kit

治疗：既往化疗失败的 非小细胞肺癌、晚期胰腺癌（中国未获批）

不良反应：间质性肺病、转氨酶升高、睫毛生长异常

3. 埃克替尼 （凯美纳 Icotinib ）国内已上市

靶点：EGFR

治疗：化疗失败的 非小细胞肺癌

不良反应：较轻

4. 克唑替尼 （塞克瑞 Crizotinib）国内已上市

靶点：ALK、cMET、RON

治疗：ALK 阳性 非小细胞肺癌

不良反应：视觉异常、肝毒性、外周神经病变、肺炎、QT 间期延长

5. 阿法替尼 （Afatinib）国内未上市

靶点：EGFR、HER2、HER4

治疗：非小细胞肺癌，HER2 阳性晚期乳腺癌

不良反应：肾损伤、QT 间期延长

6. 色瑞替尼 （ Ceritinib）国内未上市

靶点：ALK、IGF1R

治疗：对克唑替尼耐药的非小细胞肺癌

不良反应：疲劳、肝毒性

7. Alecensa (alectinib)  国内未上市

靶点：间变性淋巴瘤激酶(ALK)

治疗：ALK 阳性 非小细胞肺癌

不良反应：疲劳、便秘、肿胀（水肿）和肌肉疼痛

8. AZD9291通用名就是叫Tagrisso 国内未上市

靶点：T790M基因突变

治疗：AZD9291主要用于治疗晚期非小细胞肺癌，是针对T790M基因突变的TKI类靶向药物。不良反应：AZD9291 的副作用较轻微，主要是皮肤红疹、指甲变色及腹泻等。

9. 雷莫芦单抗 （Ramucirumab）国内未上市

靶点：VEGFR-2

治疗：IV期非小细胞肺癌铂类化疗后的二线治疗，晚期胃癌

注意事项：中性粒细胞缺乏性发热、出血、高血压、肝硬化、肠梗阻，伤口不愈合。

另外，PD-1抑制剂（靶点PD-1）：包括施贵宝的Opdivo(nivolumab)， 默沙东的Keytruda， 百济神州 PD-1抑制剂 单克隆抗体 BGB-A317。对非小细胞肺癌患者均有很好的疗效。据调查，国内使用PD-1最多的是肺癌；其次是肝癌，之后是黑色素瘤，肾癌，肠癌。（国内未上市）

FDA已批准Cyramza联合多西他赛，用于既往经含铂化疗治疗后病情恶化的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗，临床疗效较好。（国内未上市）

肾癌靶向药 

1.帕唑帕尼  国内未上市

靶点：VEGFR,PDGFR,KIT

治疗:一线转移的肾细胞癌

血细胞异常,手、脚酸痛,口舌生疮,骨髓抑制,恶心和疲劳

2. 索拉非尼 （Sorafenib） 国内已上市

作用靶点：VEGFR、DGFR

治疗：不能手术的肾癌、肝癌

不良反应：手足综合征、低磷血症

3. 舒尼替尼  国内未上市

作用靶点：VEGFR、DGFR

治疗：转移性肾癌、伊马替尼治疗失败的 GIST

不良反应：全身乏力发热

4. 帕唑替尼

作用靶点：VEGFR-1、VEGFR-2、VEGFR-3、PDGFR、c-KIT

治疗：晚期肾癌、软组织肉瘤

不良反应：肝毒性、头发脱色

5. 阿西替尼   国内已上市

作用靶点：VEGFR-1、VEGFR-2、VEGFR-3、c-KIT

治疗：晚期肾癌

不良反应：高血压、血液高凝等

6. PD-1抑制剂：包括施贵宝的纳武单抗Opdivo(nivolumab)，

 默沙东的Keytruda， 百济神州 PD-1抑制剂 单克隆抗体 BGB-A317

  靶点：PD-1

  治疗：黑色素瘤、肺癌和肾癌的治疗。其它实体瘤的治疗也在临床 试验中。

  注意事项：不良反应少，瘙痒,皮疹,疲劳,恶心,咳嗽,便秘,关节痛。

7. 舒尼替尼 （Sunitinib） 国内已上市

靶点：VEGF、血小板衍生因子、KIT和FLT-3

治疗：肾癌和胃肠道间质瘤

不良反应：疲劳、乏力;腹泻、腹痛、便秘

8. 依维莫司 （everolimus ） 国内已上市

靶点：HR+ HER2

治疗：晚期转移性肾细胞癌

不良反应：口腔炎、皮疹、疲劳、非感染性肺炎、高血糖等 

胃肠肿瘤靶向药

1. 瑞格非尼 （Regorafenib ） 国内未上市

作用靶点：VEGFR2、TIE

治疗：转移性结直肠癌，GIST

不良反应：高血压等

2. 阿帕替尼 （Apatinib） 国内已上市

作用靶点：VEGFR2

治疗：晚期胃癌，进展或复发的晚期胃腺癌或胃-食管结合部腺癌

不良反应：血小板降低等

3. Cyramza及Cyramza+紫杉醇化疗联合疗法用于晚期或转移性胃癌和胃食管交界腺癌（GEJA）的治疗 （国内未上市）

4. 舒尼替尼 （Sunitinib） 国内未上市

靶点：VEGF、血小板衍生因子、KIT和FLT-3

治疗：肾癌和胃肠道间质瘤

不良反应：疲劳、乏力;腹泻、腹痛、便秘

5. 雷莫芦单抗 （Ramucirumab）国内未上市

靶点：VEGFR-2

治疗：IV期非小细胞肺癌铂类化疗后的二线治疗，晚期胃癌

注意事项：中性粒细胞缺乏性发热、高血压、肝硬化、肠梗阻，伤口不愈合。

6.  伊马替尼（imatinib） 国内已上市

  作用靶点：Bcr-Abl，C-KIT， PDGFR

 治疗：GIST胃肠道间质瘤

 不良反应：较轻

7. 西妥昔单抗  国内已上市

   靶点：EGFR

   治疗：铂类化疗失败的头颈鳞癌，与放疗联合用于晚期不能手术的头颈部鳞癌，与 CPT11 联合用于 CPT11 耐药的转移性结直肠癌

   不良反应：间质性肺病、皮肤毒性。

甲状腺癌靶向药

1. 凡德他尼 （Vandetanib） 国内未上市

作用靶点：EGFR、VEGFR

治疗：甲状腺髓样癌

不良反应：QT 间期延长、缺血性脑血管事件

2. 卡博替尼 (Cabozantinib) 国内未上市

作用靶点：VEGFR-2、c-MET、C-KIT、FLT-3

治疗：转移性甲状腺髓样癌

不良反应：动脉血栓事件、伤口裂开、高血压

3. 乐伐替尼 (Lenvatinib)  国内未上市 

作用靶点：VEGFR

治疗：晚期、放射碘治疗抵抗、分化型甲状腺癌

不良反应：高血压、脑病

其它的血管生成抑制剂：阿西替尼（axitinib）、索拉非尼（sorafenib）、二磷酸莫替沙尼（motesanib diphosphate）、舒尼替尼（sunitinib）； EFGR抑制剂：吉非替尼（gefitinib）；环氧酶-2：塞来昔布（celecoxib）；抗血管生成复合物：沙利度胺（thalidomide）、雷利度胺（lenalidomide）也常被推荐治疗甲状腺癌。 

肝癌靶向药

1. 索拉菲尼 （Sorafenib tosylate，联合白介素-2(IL-2)效果好）， 国内已上市

   靶点： VEGFR,PDGFR, KIT,RAF

   治疗：晚期肝癌 

   副作用：胃肠道反应，血压升高、皮肤红疹

2. 贝伐单抗   国内已上市

   靶点： VEGF

   治疗：肝癌

   不良反应：恶心、疲劳、呕吐、腹泻、味觉障碍等 

胰腺癌靶向药

最新研究胰腺癌分为四类：鳞状型；胰腺祖型；异常分化的内分泌外分泌（ADEX）型；免疫原性型胰腺癌。

1. 厄洛替尼 （Erlotinib）国内已上市

   靶点：EGFR（HER1/ERBB1）

   治疗：晚期胰腺癌

   不良反应：间质性肺病、转氨酶升高、出血、睫毛生长异常

2. 依维莫司 （everolimus ） 国内已上市

   靶点：mTOR

   治疗：功能性胰腺神经内分泌瘤（PNT）

   不良反应：口腔炎、皮疹、疲劳、非感染性肺炎、高血糖等

3. 舒尼替尼 （Sunitinib） 国内已上市

   靶点：VEGF、血小板衍生因子、KIT和FLT-3

   治疗：功能性胰腺神经内分泌瘤（PNT）

   不良反应：疲劳、乏力;腹泻、腹痛、便秘

另外：吉西他滨联合安卓健（Antroquinonol靶点RAS基因），可以延长胰腺癌患者的生存期。

卡培他滨 （希罗达）是结直肠癌和转移性乳腺癌的药物，也用于胃癌和胰腺癌治疗。

软组织肉瘤靶向药

1. 帕唑帕尼 （pazopanib） 国内未上市

   靶点：VEGFR-1，2，3，FGFR1和3，C-KIT，ITK等

   治疗：肾癌，软组织肉瘤

   不良反应：腹泻、手足反应、口腔黏膜溃疡、高血压、食欲不振,骨髓抑制

骨巨细胞瘤

  地诺单抗 （denosumab） 国内未上市

   靶点：RANKL

   治疗：手术不能切除的骨巨细胞瘤，骨质疏松高危骨折的绝经后妇女

   不良反应：低钙血症、严重感染、下颌骨坏死、皮疹。 

皮肤纤维肉瘤靶向药

  伊马替尼（imatinib） 国内已上市

  作用靶点：Bcr-Abl，C-KIT， PDGFR

  治疗：皮肤纤维肉瘤

  不良反应：较轻

卵巢癌，输卵管癌和宫颈癌的靶向药

1. 奥拉帕尼（Olaparib） 国内未上市

   靶点：BRCA-1/2, PARP, ATM或CHEK2

   治疗：卵巢癌，也可用于乳腺癌和胃癌治疗

   不良反应：恶心，疲乏，呕吐，腹泻，味觉障碍，消化不良，头痛，食欲减退

2. 贝伐单抗    国内已上市

   靶点： VEGF

   治疗：卵巢癌，输卵管癌，宫颈癌，腹膜瘤，胶质母细胞瘤和肝癌等实体瘤

   不良反应：恶心、疲劳、呕吐、腹泻、味觉障碍等

鼻咽癌靶向药

    尼妥珠单抗  国内已上市

    靶点：EGFR

    治疗：表皮生长因子受体(EGFR)阳性表达的Ⅲ/Ⅳ期鼻咽癌，与放疗联合用于     效果较好

   不良反应：由于高度人源化，不良反应轻，主要为发热、少见皮疹腹泻。 

头颈部鳞癌

   西妥昔单抗  国内已上市

   靶点：EGFR

   治疗：铂类化疗失败的头颈鳞癌，与放疗联合用于晚期不能手术的头颈部鳞癌，与 CPT11 联合用于 CPT11 耐药的转移性结直肠癌

   不良反应：间质性肺病、皮肤毒性。

黑色素瘤靶向药

 1. 威罗非尼 (vemurafenib tablet)  国内未上市

　  作用靶点：BRAF V600E  

　  治疗：恶性黑色素瘤

　  不良反应：第二原发皮肤鳞癌、光敏反应、QT 延长

2.  达拉非尼(dabrafenib)  国内未上市

　  作用靶点：BRAF V600E

　 治疗：恶性转移性黑色素瘤

　 不良反应：第二原发皮肤癌、出血栓塞、心肌病

3.  曲美替尼（Trametinib） 国内未上市

　 作用靶点：MEK-1、MEK-2

　 治疗：恶性黑色素瘤

     不良反应：心肌病、视网膜色素上皮脱落、肺病

4. PD-1抑制剂：包括施贵宝的纳武单抗Opdivo(nivolumab)， 默沙东的Keytruda， 百济神州 PD-1抑制剂 单克隆抗体 BGB-A317    国内未上市

   靶点：PD-1

   治疗：黑色素瘤、肺癌和肾癌的治疗。其它实体瘤的治疗也在临床试验中。

   不良反应：不良反应少，瘙痒,皮疹,疲劳,恶心,咳嗽,便秘,关节痛。

5. Ipilimumab （nivolumab联合PD-1，效果更好）国内未上市

   靶点：CTLA-4

   治疗：中晚期黑色素瘤

   副作用：结肠炎、肝炎、皮疹和神经系统问题

6.Aldesleukin  （白介素-2，国产） 国内已上市

   原理：诱导干扰素和多种细胞因子的分泌

   治疗：用于肾细胞癌、黑色素瘤、乳腺癌、膀胱癌、肝癌、直肠癌、淋巴癌、   肺癌等恶性肿瘤的治疗

   副作用：发热、畏寒、疲乏，也可有寒战高热 

实体瘤靶向药

 1. 贝伐珠单抗    国内已上市

    靶点：VEGF

    治疗：NSCLC，直结肠癌；国转移性乳腺癌，肾癌，肝癌，神经胶质瘤，     卵巢癌，输卵管癌，宫颈癌，腹膜瘤等。

    不良反应：恶心、疲劳、呕吐、腹泻、味觉障碍等

2. PD-1抑制剂：包括施贵宝的纳武单抗Opdivo(nivolumab)， 默沙东的Keytruda， 百济神州 PD-1抑制剂 单克隆抗体 BGB-A317   国内未上市

    靶点：PD-1

    治疗：黑色素瘤、肺癌和肾癌的治疗。其它实体瘤的治疗也在临床试验中。

   不良反应：不良反应少，瘙痒, 皮疹, 疲劳, 恶心, 咳嗽, 便秘, 关节痛。

3. Aldesleukin  （白介素-2，国内已上市）

   原理：诱导干扰素和多种细胞因子的分泌

   治疗：用于肾细胞癌、黑色素瘤、乳腺癌、膀胱癌、肝癌、直肠癌、淋巴癌、    肺癌等恶性肿瘤的治疗

   不良反应：发热、畏寒、疲乏，也可有寒战高热

4.  雷莫芦单抗 （Ramucirumab）  国内未上市

    靶点：VEGFR-2

    治疗：进展/转移性胃癌或胃食管交界癌，含铂联合多西他赛治疗进展的转移性 NSCLC，与 FOLFIRI 方案联合用于结直肠癌 mCRC。 IV期非小细胞肺癌铂类化疗后的二线治疗，进展期膀胱癌。其它实体瘤的临床试验正在 进行中。

    不良反应：中性粒细胞缺乏性发热、出血、高血压、肝硬化、肠梗阻，伤口不愈合。

5. Necitumumab  (反应率高)   国内未上市

   靶点：EGFR

   治疗：与吉西他滨和顺铂联合一线治疗转移性鳞状 NSCLC

   不良反应：皮疹和低镁血症，可引起肌肉无力、抽搐、心跳不规则并危及生命。

6.  帕尼单抗 （panitumumab） 国内未上市

     靶点：EGFR （HER1/ERBB1）

     治疗：表达 EGFR 的转移结直肠癌（mCRC）

     不良反应：由感染引发的严重皮肤疹、药物注射反应，严重的肺纤维化等。

 7.  埃罗替尼（Erlotinib）   国内已上市

     靶点：EGFR 

     治疗：晚期非小细胞肺癌，胰腺癌，脑胶质瘤

     不良反应：腹泻、出现类似痤疮的皮疹、皮肤干燥、痒(瘙痒)、口腔溃疡

血液肿瘤靶向药

1. 尼洛替尼（ Nilotinib）国内已上市

　 作用靶点：Bcr-Abl、PDGFR、c-Kit

　 治疗：h(+) CLL 慢性淋巴细胞性白血病

　 不良反应：QT 间期延长，尖端扭转型室性心动过速，一过性血间接胆红素升高。

2. 依鲁替尼（Ibrutinib）  国内未上市

   作用靶点： BTK

   治疗：疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和华氏巨球蛋白血症，淋巴瘤

   不良反应：出血感染，肾毒性

3. 伊马替尼（ Imatinib）国内已上市

　 作用靶点：Bcr-Abl，C-KIT， PDGFR

　 治疗：h(+) CLL慢性淋巴细胞性白血病，GIST胃肠道间质瘤

　 不良反应：较轻

4. 达沙替尼 （DaShaTiNiPian） 国内已上市

　 作用靶点：Bcr-Abl、scr

　 治疗：h(+) CLL/急性淋巴细胞白血病ALL，GIST，慢性髓细胞白血病(CML)

　 不良反应：体液潴留（胸腔积液）

5. 帕纳替尼 (Ponatinib) 国内未上市

　 作用靶点：多靶点  BCR-ABL、VEGFR、血小板衍生生长因子受体（PDGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）、EPHR以及SRC家族

　 治疗：CML，Ph(+)成人急性淋巴细胞白血病ALL

　 不良反应：肝毒性，心肌梗死和中风、心衰，严重血管狭窄

6. 博舒替尼 （Bosutinib）国内未上市

　 作用靶点：Bcr-Abl

　 治疗：h(+) CLL 慢性髓性白血病

　 不良反应：血小板减少，肾衰，心衰

7. Idelalisib  国内未上市

　 作用靶点：I3K delta

　 治疗：复发性 CLL，滤泡状 B 细胞淋巴瘤

　 不良反应：肝毒性，肠炎胃肠穿孔、肺炎

8. 鲁索利替尼 （Ruxolitinib）国内未上市

　 作用靶点：JAK1、JAK2

　 治疗：骨髓纤维化

　 不良反应：血象降低

9. 拉多替尼（Radotinib）  国内未上市

    作用靶点：BCR-ABL1

　 治疗：白血病

　 不良反应：少

10. 阿仑单抗 Lemtrada(alemtuzumab)  国内未上市

      靶点：T细胞及B细胞上的CD52蛋白

      治疗：白血病

11. 利妥昔单抗 （美罗华 Rituximab） 国内已上市

      靶点：CD20

      治疗：复发或耐药的滤泡性中央型淋巴瘤（非霍奇金淋巴瘤），白血病

     不良反应：腹痛、背痛、胸痛、颈痛、不适、腹胀、输液部位疼痛

12. Blinatumomab  国内未上市

       靶点：CD19,CD13

       治疗：复发的B细胞慢/急性淋巴白血疾病

13. 替伊莫单抗 (ibritumomab )  国内未上市

      靶点：CD20    

      治疗：复发或难治,低度,滤泡,或转化B-细胞非霍奇金淋巴瘤

      不良反应：严重皮肤或皮肤黏膜反应

14.硼替佐米  （Bortezomib） 国内已上市

       靶点：proteasome  

      治疗：多发性骨髓瘤

      不良反应：周围神经病变,低血压,心、肺、肝、肾脏损害,胃肠道反应,血小        板减少

15. 普纳替尼 （Ponatinib）国内未上市

       靶点：FLT3,VEGFR2,FGFR，TKIS，BCR-ABL

       治疗：慢性髓细胞白血病(CML)、费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)

      不良反应：危及生命的血栓和血管重度狭窄

16. 本妥昔单抗   国内未上市

       靶点：CD30

       治疗：淋巴瘤

17.百利诺斯太特 belinostat   国内未上市

      靶点：HDAC

      治疗：复发/难治外周T细胞淋巴瘤.

      不良反应：恶心,疲劳和发热、贫血 

18.  罗米地辛 Romidepsin

       靶点：HDAC1/HDAC2

       治疗：淋巴瘤

       不良反应：QTc延长

多发性骨髓瘤靶向药

1. 沙利度胺   国内已上市

  靶点：TNF-a, IL-4, IL-5

  治疗：多发性骨髓瘤

 不良反应：心动过缓，口干，恶心，呕吐及腹痛等胃肠道不适，头昏，头痛， 致畸.

2. 硼替佐米 （Bortezomib） 国内已上市

   靶点：proteasome  

   治疗：多发性骨髓瘤

  不良反应：周围神经病变,低血压,心、肺、肝、肾脏损害,胃肠道反应,血小板减 少

3. 卡非佐米 （ Kyprolis，carfilzomib） 国内未上市

   靶点：proteasome  

   治疗：多发性骨髓瘤

   不良反应：疲乏,贫血,恶心,血小板减少，呼吸困难等

4. 帕比司他(Panobinostat )  国内未上市

   靶点：HDAC

   治疗：多发性骨髓瘤

   不良反应：疲劳,血小板减少,恶心,呕吐.